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美國首例!CRISPR基因編輯技術應用于癌癥治療

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美國首例!CRISPR基因編輯技術應用于癌癥治療

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美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造

據美聯社報道,美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造,醫生從患者血液中提取出免疫系統細胞,對其進行基因改造以幫助患者對抗癌癥。這是美國首次嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。

Edward Stadtmauer博士

這三名患者已經年過六旬,其中兩名患有多發性骨髓瘤,另一名患有肉瘤。他們在接受了傳統的手術、放化療后,癌癥依然擴散了。賓夕法尼亞大學腫瘤學教授Edward Stadtmauer博士帶領的研究團隊決定通過CRISPR基因編輯技術幫助改造患者的T細胞。

由于擔心基因編輯技術會發生錯誤,研究人員先從患者血液中提取出T細胞,然后使用CRISPR-Cas9編輯來移除三個可能干擾細胞抵抗癌癥或引起副作用的基因。這一編輯的過程中,先是移除T細胞的天然受體,以確保免疫細胞與癌細胞的正確部位結合,然后編輯刪除PD-1這一種自然的檢查點,因為有時它會阻止T細胞執行工作。

隨后,研究人員將一種病毒插入T細胞受體(TCR),TCR會引導編輯后的T細胞靶向一種稱為NY-ESO-1的抗原。這種抗原僅在部分癌細胞中表達,正常組織中很少會發現。這意味著必須提前對患者進行篩查,以確保他們能夠通過該方法得到治療。

向患者注入經CRISPR編輯過T細胞 圖片來源:Penn Medicine

一旦注入編輯過后的細胞,患者體內的細胞生長量就會增加10,000倍至100,000倍。在隨后的血液檢測中,三名參與者體內CRISPR編輯過的T細胞都得到了擴增并存活了下來。雖然沒有人對治療產生反應,但也沒有出現與治療相關的嚴重不良事件。

參與研究的醫學教授 Richard W. Vague博士表示:“我們使用的方法并不是旨在改變人體內的DNA,而是一種免疫療法其目的是提高患者自身的抗癌能力。”

雖然現在還不能確定該療法是否會真正治療癌癥,但此次研究的重點是確保該過程安全可行。一旦獲得FDA的批準,醫生表示他們將能夠針對不同的基因,更有效地攻克癌癥。未來,研究人員計劃將再治療15名患者,并評估其安全性和效果。

參考資料:

[1] Crispr Takes Its First Steps in Editing Genes to Fight Cancer

[2] Early Results from First-In-U.S. Trial of CRISPR-Edited Immune Cells for Cancer Patients Suggest Safety of Approach

[3] Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a first in the US

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